A marzo, un team di ricercatori americani ha annunciato su Science la scoperta di un farmaco in grado, in soli tre giorni, di ridurre di più del 50 per cento le placche di beta-amiloide caratteristiche dell’Alzheimer, consentendo anche il recupero di alcune capacità neurologiche perse a causa della malattia.
Attenzione però, questo prodigioso risultato è stato ottenuto solo sul topo e su un modello sperimentale di malattia. Per di più, vi sono ancora dubbi sull’efficacia a lungo termine di questo trattamento. È sempre bene essere prudenti quando si affrontano notizie del genere e in questo caso la cautela è più che mai necessaria: si dà il caso, infatti, che l’uso di questo farmaco – il bexarotene – fosse già stato approvato più di dieci anni fa dalla Food and Drug Administration nelle terapie contro alcuni linfomi cutanei. Ciò significa che malati di Alzheimer o familiari senza più speranze potrebbero già adesso chiederne la somministrazione off-label, cioè per un utilizzo clinico diverso da quello per cui è stato registrato.
Ed eccoci quindi al dilemma etico che investe il medico: prescrivere o non prescrivere il bexarotene a un malato di Alzheimer?
Il delicato tema viene affrontato nel numero di agosto del New England Journal of Medicine da due articoli nei quali si ricorda che il successo di una terapia in un modello pre-clinico non garantisce il medesimo risultato nell’uomo e che il bexarotene è noto per alcuni effetti collaterali – fra gli altri, ipercolesterolemia, ipotiroidismo, leucopenia – che, in assenza di comprovati vantaggi contro l’Alzheimer, rendono prematura la sua somministrazione off-label.
Entrambi gli articoli sostengono che sia quindi assolutamente necessario elaborare nuove metodiche di sperimentazione clinica, dalle quali derivare nuove regole per l’assunzione di farmaci in situazioni ambigue come questa, che potrebbero diventare sempre più frequenti. Questa pianificazione, concludono gli studiosi, dovrà per forza di cose coinvolgere tutte le parti in causa – pazienti, medici, ricercatori, produttori di farmaci, assicuratori, legislatori – e rappresenta una delle principali sfide della medicina negli anni a venire.
Per saperne di più
- J Lowenthal et al. The Ethics of Early Evidence — Preparing for a Possible Breakthrough in Alzheimer's Disease. N Engl J Med 2012; 367:488-490. August 9, 2025
- FM LaFerla. Preclinical Success against Alzheimer's Disease with an Old Drug. N Engl J Med 2012; 367:570-572. August 9, 2025
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